Blaarziekte behandelen met eigen gezonde huidcellen

, door Marjolein te Winkel

​Met eigen, gezonde huidcellen een ernstige huidziekte te lijf gaan. Dit kan in de toekomst dé manier worden om de erfelijke blaarziekte EB te behandelen. Uit het promotieonderzoek van klinisch geneticus Peter van den Akker blijkt namelijk dat elke EB-patiënt ook stukjes gezonde huid heeft, waar nooit blaren voorkomen. De cellen uit deze gezonde huidplekken kunnen worden gebruikt om de aangedane huid te behandelen.

Een lichte aanraking kan bij patiënten met EB (Epidermolysis Bullosa) al blaren en wonden veroorzaken. Bij ernstige EB zijn grote delen van het lichaam beschadigd. “EB wordt veroorzaakt door een mutatie in een gen”, legt Van den Akker uit. “De zieke cellen missen een eiwit waardoor de bovenste huidlaag, de opperhuid, gemakkelijk beschadigd raakt. Maar soms corrigeert het lichaam zelf die mutatie. Het eiwit, type VII collageen, wordt dan wel aangemaakt en dat zorgt voor gezonde stukjes huid. Dit wordt revertant mozaïcisme of natuurlijke gentherapie genoemd.”

Perspectief op een doorbraak

Voor zijn onderzoek berekende Van den Akker met behulp van een wiskundig model hoe groot de kans is dat natuurlijke gentherapie voorkomt bij een patiënt met EB. "Uit die berekeningen blijkt dat dit bij elke patiënt met EB verwacht mag worden, en dus dat elke EB-patiënt een stukje gezonde huid ​heeft waar nooit blaarvorming ontstaat”, zegt Van den Akker. Deze conclusie biedt perspectief op een doorbraak in de behandeling van de blaarziekte. De gezonde huidcellen van een patiënt kunnen met behulp van een bepaalde methode (de pluripotente stamcelmethode, waarmee in 2012 de Japanner Shinya Yamanaka en de Brit John Gurdon de Nobelprijs wonnen) omgevormd worden tot huid- en beenmergstamcellen, die gebruikt kunnen worden voor huid- en beenmergtransplantaties. De zieke huid wordt zo behandeld met eigen stukjes gezonde huid.

De moeite van onderzoeken waard

Het zal nog vele jaren duren voor dit toepasbaar is bij patiënten. Dermatologen en genetici van het Blaarcentrum van het UMCG werken samen met twee laboratoria in de VS om deze techniek verder te ontwikkelen. De resu​ltaten van Van den Akkers onderzoek laten echter al wel zien dat elke patiënt met EB baat kan hebben bij natuurlijk gentherapie. “Het is daarom zeker de moeite waard EB-patiënten nauwkeurig op gezonde huidplekken te onderzoeken”, zegt Van den Akker. 

Pagina delen Sluiten
 (optioneel)
Wat betekent dit?

Dit is een controle om vast te stellen dat u een menselijke bezoeker van deze pagina bent en geen zoekrobot.