Gezocht: hét medicijn tegen cystenieren

, door Theone Joostensz
foto: Shutterstock

Het veelbelovende middel lanreotide is niet hét medicijn tegen cystenieren. Dat blijkt uit onderzoek waarbij ruim driehonderd patiënten met cystenieren en vier UMC's betrokken waren. Toch was de studie niet voor niets, zegt Esther Meijer, internist-nefroloog in het UMCG: “We weten nu zeker dat lanreotide geen invloed heeft op de nierfunctieachteruitgang, maar wel op de cystegroei.”

Cystenieren is een erfelijke nierziekte. Het komt bij 4 op de 10.000 mensen voor. Bij patiënten met deze aandoening groeien er cysten, holtes gevuld met vocht, in de nieren, en vaak ook in de lever. De cysten verdrukken het gezonde weefsel. Daardoor raken de nieren beschadigd. Ze werken niet goed meer, wat uiteindelijk leidt tot nierfalen. De enige behandelmethoden zijn dan dialyseren of een niertransplantatie.

“Patiënten die voor het eerst met klachten bij ons op de poli komen, zijn meestal tussen de 20 en de 40 jaar”, zegt Meijer. “De klachten zijn bijvoorbeeld bloed in de urine omdat er een cyste is geknapt, pijn en een hoge bloeddruk. Soms is er aanvullend onderzoek gedaan omdat de ziekte in de familie voorkomt en hebben patiënten zelf (nog) geen klachten. Als de nieren of lever sterk vergroot zijn, hebben mensen last van een 'vol' gevoel, misselijkheid of pijn bij bepaalde bewegingen, zoals tijdens het sporten.”

De ernst van de klachten en hoe snel de ziekte zich ontwikkelt, is sterk persoons- en ook familiegebonden. “Sommigen hebben al op hun 25ste dialyse nodig, anderen nooit, of pas als ze 80 zijn. Wat daar precies de oorzaken van zijn, dat weten we niet. Met het onderzoek proberen we er achter te komen waarom de een sneller achteruit gaat dan de ander. Vermoedelijk spelen erfelijkheid en omgevingsfactoren een rol.”

Veel plassen

Aan de groei van cysten kon tot voor kort niets worden gedaan. Tot het medicijn tolvaptan op de markt kwam. Tolvaptan remt de cystengroei, en daarmee de groei van de nieren, en vertraagt de achteruitgang van de nierfunctie. “Het is geen wondermiddel, maar je kunt wel het moment van dialyse uitstellen”, zegt Meijer.

Er kleven echter een paar nadelen aan het middel. Zo is het nu nog heel duur omdat er patent op zit. Een vervelende bijwerking is dat patiënten er heel veel van moeten plassen, wel 6 tot 8 liter per dag. Om dat te compenseren, moeten ze ook heel veel drinken.

Bovendien heeft het medicijn geen invloed op levercysten. “Er is grote vraag naar een middel dat goed verdragen wordt door patiënten en dat wellicht nog effectiever is dan tolvaptan”, zegt Meijer. “Het UMCG is expertisecentrum op het gebied van cystenieren. We krijgen veel patiënten doorverwezen. De noodzaak om een goede behandeling te ontwikkelen, is groot.”

Teleurstellend resultaat

Het DIPAK-consortium, een samenwerkingsverband tussen de UMC's van Leiden, Rotterdam, Nijmegen en Groningen, startte zo'n 7 jaar geleden een groot onderzoek naar een nieuw medicijn tegen cystenieren. Ruim 300 patiënten deden eraan mee. De ene groep kreeg maandelijkse injecties met lanreotide, een middel dat in voorstudies veelbelovende resultaten liet zien. De controlegroep kreeg deze injecties niet. Van beide groepen werd de nierfunctie en de niergrootte gemeten.

Het gehoopte resultaat, namelijk dat lanreotide hét medicijn tegen cystenieren is, bleef uit. De cysten groeien wel minder snel. “Helaas vertraagt lanreotide de nierfunctieachteruitgang niet”, zegt Meijer.

“Natuurlijk is dat teleurstellend. Aan de andere kant geeft het me een goed gevoel dat we dit hebben uitgezocht. We zijn ervan overtuigd dat lanreotide niks op de nierfunctie doet. Daarmee hebben we echt een vraag beantwoord. Ik kan me ook voorstellen dat mensen met bijvoorbeeld pijnklachten door vergrote nieren of een vergrote lever wel lanreotide voorgeschreven krijgen om de groei te beperken.”

Belangrijke inzichten

Ondanks de tegenvallende resultaten vinden Meijer en haar collega's dat de DIPAK-studie aandacht verdient. “We hebben ons onderzoek onlangs gepresenteerd op een Europees congres voor nefrologen. Ook zijn we bezig om het in een wetenschappelijk tijdschrift te publiceren. Het is natuurlijk leuker om een positieve studie in te sturen. En we merken ook dat bladen liever succesverhalen plaatsen. Maar we vinden het belangrijk dat er ook aandacht is voor negatieve studies, omdat die wel degelijk belangrijke inzichten brengen.”

Binnenkort doet de afdeling nefrologie van het UMCG mee aan een nieuwe studie naar een nieuw medicament tegen cystenieren. Ook starten de wetenschappers een onderzoek om de bijwerkingen van tolvaptan te verminderen. “Als we dat medicijn kunnen verbeteren, dan is dat ook grote winst”, zegt Meijer.

Pagina delen Sluiten
 (optioneel)
Wat betekent dit?

Dit is een controle om vast te stellen dat u een menselijke bezoeker van deze pagina bent en geen zoekrobot.